Введение
ГЛАВА 1. Использование трансплантации стволовых клеток для коррекции врожденных и приобретенных заболеваний, не носящих злокачественного характера (обзор литературы).
1.1. Проведение аллоТГСК при заболеваниях иммунной системы 19
1.2. Терапия приобретенной апластической анемии с помощью аллоТГСК 34
1.3. Результаты проведения аллоТГСК у пациентов с врожденными заболеваниями кроветворения .
1.4. Проведение аллоТГСК для терапии «болезней накопления». 60
ГЛАВА 2. Пациенты, методы исследования и лечения. 69
2.1. Характеристика пациентов в зависимости от нозологии.
Использованные режимы кондиционирования и профилактики реакции « трансплантат-против-хозяина»
2.1.1. Приобретенная апластическая анемия. 72
2.1.2. Врожденные заболевания кроветворения 78
2.1.3. Врожденная гемоглобинопатия 82
2.1.4. Заболевания иммунной системы. 82
2.1.5. Болезни «накопления». 93
2.2. Сопроводительная терапия при проведении аллогенной ТГСК. 97
2.3. Оценка развития и степени тяжести реакции "трансплантат против хозяина".
2.4. Оценка токсичности проводимой терапии. 104
2.5. Статистическая обработка материала. 107
ГЛАВА 3. Результаты проведения аллоТГСК у детей и подростков с приобретенными аплазиями кроветворения .
3.1 Токсичность режимов кондиционирования и/или профилактики развития ПО острой РТПХ у пациентов с приобретенной АА.
3.2 Приживление трансплантата и кинетика восстановления гематопоэза у 115 пациентов с приобретенной АА после проведения аллоТГСК.
3.3 Характеристика проявлений острой РТПХ у пациентов с приобретенной 325 АА после проведения аллоТГСК.
3.4. Инфекционные осложнения у пациентов с приобретенной АА после 133 проведения аллоТГСК
3.5. Отторжение/дисфункция трансплантата после проведения аллоТГСК у 135 пациентов с приобретенной АА.
3.6. Характеристика проявлений хронической РТПХ у пациентов с 141
приобретенной АА после проведения аллоТГСК.
3.7. Оценка выживаемости пациентов с приобретенной АА после проведения 143 аллоТГСК
3.8. Анализ летальности у пациентов с приобретенной АА после проведения 151 аллоТГСК
ГЛАВА 4. Результаты проведения аллоТГСК у детей с врожденными заболеваниями системы кроветворения .
4.1. Анемия Фанкони. 155
4.2. Серповидно-клеточная анемия. 171
ГЛАВА 5. Проведение аллогенных тгск при наследственных заболеваниях иммунной системы .
5.1 .Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН) 178
5.2. Синдром Вискота-Олдрича 192
5.3. Первичный иммунодефицит с гиперсекрецией иммуноглобулина М 197
5.4. Хроническая гранулематозная болезнь 200
5.5. Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз 202
ГЛАВА 6. Результаты аллогенных тгск у пациентов с болезнями накопления .
6.1. Мукополисахаридоз I типа (МПС IH, синдром Гурлера) 210
6.2. Врожденная лейкодистрофия 220
ГЛАВА 7. Обсуждение 225
Выводы. 275
Практические рекомендации
