Введение........................................................................................................................... 4
ГЛАВА 1. МЕТОДЫ ТЕРАПИИ И СТОИМОСТЬ ЛЕЧЕНИЯ ОСТРОГО ЛИМФОБЛАСТНОГО ЛЕЙКОЗА: ОБЗОР ЛИТЕРАТУРЫ.................................... 12
1.1 Распространенность острого лимфобластного лейкоза................................... 12
1.2 Классификация ОЛЛ ........................................................................................... 12
1.3 История терапии ОЛЛ......................................................................................... 13
1.4 Протокол ALL-MB............................................................................................... 16
1.5 Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в терапии ОЛЛ .......... 17
1.6 Мониторинг минимальной остаточной болезни (МОБ).................................. 17
1.7 Прогноз при ОЛЛ................................................................................................. 18
1.8 Отдаленные эффекты проводимого лечения .................................................... 20
1.9 Передовые технологии – молекулярная таргетная терапия............................ 22
1.10 Иммунотерапия – инновационный подход к терапии ОЛЛ.......................... 24
1.11 Методы фармакоэкономического анализа ...................................................... 27
1.12 Стоимость терапии ОЛЛ................................................................................... 37
1.13 Обоснования фармакоэкономической оценки применения иммунотерапии в терапии ОЛЛ............................................................................................................... 39
ГЛАВА 2. МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ ...................................................................... 44
2.1 Соблюдение этических принципов проведения клинического исследования ...................................................................................................................................... 44
2.3 Краткое описание протокола клинического исследования............................. 46
2.4 Краткая фармакологическая характеристика использованных в протоколах противоопухолевых лекарственных средств .......................................................... 54
2.5 Методы контроля клинической конечной точки.............................................. 66
3
2.5 Описание методов фармакоэкономического анализа...................................... 67
2.7 Методы представления и статистического анализа результатов.................... 73
ГЛАВА 3. РЕЗУЛЬТАТЫ ИССЛЕДОВАНИЯ .......................................................... 75
3.1 Оценка стоимости терапии пациентов контрольной группы.......................... 75
3.2 Оценка стоимости терапии пациентов экспериментальной группы.............. 80
3.3 Фармакоэкономический анализ экспериментальной группы и группы контроля...................................................................................................................... 85
3.4 Обоснование клинической точки....................................................................... 90
3.5 Фармакоэкономический анализ ......................................................................... 91
ГЛАВА 4. ОБСУЖДЕНИЕ РЕЗУЛЬТАТОВ............................................................ 100
4.1 Расхождения стоимости терапии экспериментальной и контрольной группы стандартной модели и реальной практики............................................................ 103
4.2 Особенности изменения структуры затрат при сравнительном анализе экспериментальной и контрольной группы .......................................................... 105
4.3 Исследования стоимости терапии ОЛЛ у детей и подростков..................... 109
4.4 Особенности проведения фармакоэкономического анализа ........................ 111
4.5 Инструменты финансирования медицинской помощи................................. 112
Заключение .................................................................................................................. 116
Выводы ......................................................................................................................... 117
Практические рекомендации...................................................................................... 118
Список сокращений и условных обозначений......................................................... 119
Список литературы ..................................................................................................... 121
Приложение 1 .............................................................................................................. 150
